Po to, kai Kanadoje įsikūrusi biotechnologijų įmonė paskelbė ketinanti pateikti naują vaistų paraišką (NDA), paremtą skatinamų bandymų rezultatais, „Clementia Pharmaceuticals Inc.“ (CMTA) akcijos išaugo 35, 40% prieš pateikiant rinkai.
Pranešime spaudai Clementia pareiškė, kad siekia patvirtinti palovaroteną, kad būtų išvengta heterotopinio osifikacijos (HO), nenormalaus kaulų augimo neskeleto audiniuose pacientams, kenčiantiems nuo progresuojančio fibrodisplazijos ossificans (FOP), reto ir pavojingo genetinio kaulo. liga.
Biotechnologijų įmonė pridūrė, kad Maisto ir vaistų administracija (FDA) sutiko leisti Clementia naudoti 2 fazės duomenis savo taikymui pagrįsti. Šie tyrimai, kurie buvo pristatyti anksčiau šiais metais, rodo, kad palovarotenas yra veiksminga priemonė.
Remiantis bendrovės 2 fazės duomenimis, paūmėjimo metu pacientams, gydytiems palovarotenu, vidutinis naujojo HO tūris sumažėjo daugiau nei 70%, palyginti su negydyta grupe. Numatoma, kad Clementia visą savo prašymą FDA pateiks 2019 m. Antroje pusėje.
Pranešime spaudai biotechnologijų įmonė NDA pateikimą pavadino „reikšmingu etapu“ ir pridūrė, kad jos vaistas turi puikias galimybes tapti pirmuoju tokio pobūdžio vaistu, gydančiu HO, sergančius FOP.
„Kelio į NDA pateikimą 2019 m. Antroje pusėje nustatymas yra reikšmingas etapas Klemencijai ir pacientams, sergantiems šia ypač reta ir niokojančia genetine kaulų liga“, - sakė Clementia įkūrėja ir generalinė direktorė Clarissa Desjardins. „Mes esame dėkingi už bendradarbiavimą su FDA Kaulų, reprodukcijos ir urologinių produktų skyriumi, kuris suteikė pirmąją patvirtintą gydymo galimybę žmonėms, kuriuos paveikė FOP. Taip pat esame dėkingi pacientams ir jų šeimoms, tyrėjams ir klinikinėms vietoms, be kurių nė vienas iš šių darbų nebūtų buvęs įmanomas. “
Kas toliau?
Clementia patvirtino, kad vykstantis „3 fazės MOVE tyrimas“, kurį sudaro pacientams skiriama „lėtinė 5 mg paros dozė“, kartu su epizodine 20/10 mg dozavimo schema, paūmėjimo metu, bus tęsiamas, kaip planuota. Jei šie bandymai bus sėkmingi, bendrovė pridūrė, kad vėliau jie gali būti naudojami papildomam NDA.
Clementia taip pat teigė, kad kitais metais kreipsis į tarptautines reguliavimo institucijas dėl to, kaip įregistruoti palovaroteną.
