Tarp sparčiai populiarėjančių medicinos mokslo sričių yra genų terapija, kurioje genetinės ar paveldimos ligos gydomos taisant arba pakeičiant jas sukėlusius genus. Šis biotechnologijų pramonės segmentas apima dideles ir mažas įmones, o investuotojų galimybės priklauso trims pagrindinėms kategorijoms: įmonėms, kurios yra patrauklios kaip savarankiškos įmonės, įmonėms, kurios, tikėtina, M&A tikslai, ir įmonėms, kurios auga per susijungimus ir įsigijimus. Žemiau esančioje lentelėje išvardyti dešimt dėmesio vertų žaidėjų, remiantis naujausiu „Barrono“ straipsniu.
10 genų terapijos vaidinimų
(Rinkos kapitalizacija)
- „uniQure NV“ (QURE), 1, 9 milijardo dolerių „Regenxbio Inc.“ (RGNX), 2, 0 milijardo dolerių „Audentes Therapeutics Inc.“ (BOLD), 1, 5 milijardo dolerių „Solid Biosciences Inc.“ (SLDB), 0, 4 milijardo dolerių „MeeiraGTx Holdings PLC“ (MGTX), 0, 5 milijardo dolerių „Voyager Therapeutics Inc.“ (VYGR), 0, 6 USD. milijardų JAV dolerių, „miljardą JAV dolerių“ („SRPT“), 9, 7 mlrd.
Reikšmė investuotojams
Įvertinta maždaug 5000 retų ligų, kurias sukelia viena individo geno mutacija arba yda, kurią teoriškai galima ištaisyti tikslinėje terapijoje, nurodo Barronas. Straipsnyje priduriama, kad daugelis, jei ne dauguma, serga šiomis ligomis palyginti nedideliu žmonių skaičiumi, tačiau dėl sėkmingo gydymo dėl aukštų kainų metinės pajamos gali būti 1 mlrd. USD arba didesnės.
Nepaisant to, kad genų terapijoje yra dešimtmečius trunkantys moksliniai tyrimai, koncepcija vis dar yra tobulėjimo stadijoje, o platus komercializavimas vis dar yra ateityje. Iš tiesų vienintelė genų pakaitinė terapija, kurią iki šiol patvirtino FDA, buvo sukurta „Spark Therapeutics“ retam akių sutrikimui, kuris gali sukelti aklumą, gydyti. Per pirmuosius pilnus metus rinkoje, 2018 m., Ji uždirbo tik 27 milijonus dolerių.
Pagrindiniai kuriami gydymo metodai
- „UniQure“: hemofilija B, Huntingtono liga; galimos 1 milijardo JAV dolerių metinės pajamos iš gydymo hemofilija B „ Regenxbio“: gamina virusinius vektorius, kuriuos kitos įmonės naudoja genų terapijai; galimi 1 milijardo dolerių metiniai pardavimai tik „Novartis“. „ Audentes“: mirtina raumenų būklė XLMTM, ypač reta Crigler-Najjar liga, kuri slopina organizmo apdorojimą bilirubinui Kieta medžiaga: Duchenne raumenų distrofija (DMD); labai prastas teismo procesas kelia abejonių dėl įmonės ateities; Generalinio direktoriaus sūnus serga šia liga, dėl kurios ankstyva mirtis. MeiraGTX: retos akių ligos, ALS (Lou Gehrigo liga); „Johnson & Johnson“ (JNJ) priklauso bendrovės „ Voyager“ akcijų paketas: Parkinsono ir panašios ligos; sandoris su „AbbVie Inc.“ (ABBV) teiks iki 1, 5 milijardo USD mokėjimų. „ Sarepta“ - pirmasis FDA patvirtintas vaistas nuo Duchenne raumenų distrofijos (DMD); daugiau nei 70 000 pacientų visame pasaulyje, kaina gali viršyti 500 000 USD. kibirkštis: reta tinklainės liga, sukelianti aklumą, hemofilija A
„Spark“ techniškai nebėra investavimo galimybė, atsižvelgiant į tai, kad „Roche Holding“ perka ją už 122% įsigijimo įmoką, palyginti su jos išankstiniu pasiūlymo uždarymo kaina 2019 m. Vasario 22 d.. Tai iliustruoja, kaip didžiosios vaistų kompanijos, tokios kaip „Roche“ ir „Novartis“, nori sumokėti aukščiausią dolerį, kad galėtų įsigyti mažesnių biotechnologijų firmų, užsiimančių perspektyviais moksliniais tyrimais ir plėtra.
„Penki milijardai dolerių už„ Spark “dabar praktiškai visa kita genų terapijoje santykinai atrodo nepaprastai pigi“, - taip rašė „Evercore ISI“ analitikas Joshas Schimmeris tyrimo išvadoje, kurią cituoja „Barron's“. „Spark“ akcijas valdančios bendrovės „ClearBridge Investments“ vyresnysis tyrimų analitikas Marshallas Gordonas sako, kad jo tvirtas tyrimų personalas ir gamybos galimybės buvo pagrindiniai veiksniai, kurie pritraukė „Roche“.
Žvilgsnis į priekį
Kaip minėta pirmiau, tikrasis genų terapijos komercializavimas vyksta lėtai, o tai reiškia, kad daugelis mažesnių dalyvių iš esmės yra MTTP parduotuvės su ribotomis pajamomis ir didelėmis sąnaudomis. Turint galimas šimtų tūkstančių, jei ne milijonų dolerių kainų etiketes, daugeliui kuriamų genų terapijų nereikia daug pacientų, kad būtų pelninga. Kita vertus, dėl šių stratosferos išlaidų privačius draudikus ir vyriausybės vykdomas programas, tokias kaip „Medicare“, reikia greitai skatinti.
