JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „CRISPR Therapeutics Ltd.“ (CRSP) ir „Vertex Pharmaceuticals Inc.“ (VRTX), kad galėtų pradėti genetiškai modifikuotą pjautuvinių ląstelių ligos gydymą JAV pacientams.
Pranešime spaudai abi bendrovės teigė, kad FDA panaikino savo klinikinę galią, leidžiančią pradėti bandomąją terapiją. Gegužės mėn. Partneriai buvo priversti sustabdyti savo planus išbandyti vaistą CTX001, laukdami, kol bus išspręstos „tam tikros problemos“.
Tuo metu CRISPR ir „Vertex“ tvirtino, kad CTX001 buvo atidėtas JAV, nes FDA turėjo papildomų klausimų peržiūrint dokumentus, kuriuos įmonės pateikia leidimui pradėti klinikinį tyrimą. Jie neatskleidė, kokie buvo šie klausimai ar kaip į juos atsakė.
Pranešimas apie įvykį paskatino CRISPR akcijų pakilimą iki 14, 14%. „Vertex“ akcijos ketvirtadalyje vyko į prekybos sesiją. Šis pranešimas yra reikšmingas, nes tai yra pirmas kartas, kai kompanija išbandys eksperimentinę ir revoliucinę technologiją, vadinamą CRISPR-Cas9, žmogaus kamieninėmis ląstelėmis JAV. Tyrime bus numatytas paciento DNR modifikavimas ne kūne. Chengdu, Kinijoje, Sičuano universiteto onkologas atliko pirmąjį žmogaus bandymą 2016 m.
Bendrame pranešime abi bendrovės taip pat pateikė naujausią pažangą, padarytą tiriant CTX001 už JAV ribų. Jie paskelbė, kad „keliose šalyse“ jiems buvo suteiktas teisinis leidimas pradėti eksperimentinį pjautuvinių ląstelių ligos ir beta- talasemija, kraujo sutrikimas, mažinantis hemoglobino - baltymų, eritrocituose, pernešančių deguonį visame kūne, gamybą. Jie pridūrė, kad 1/2 fazės klinikinis tyrimas Europoje gali prasidėti iki 2018 m. Pabaigos. 1 ir 2 fazės tyrimai skirti patikrinti naujų gydymo būdų saugumą, šalutinį poveikį ir geriausias dozes.
CRISPR ir Vertex 2015 m. Sudarė narkotikų kūrimo aljansą, kurio pagrindinis dėmesys buvo skiriamas CRISPR-Cas9 naudojimui. Kraujo sutrikimų gydymas buvo įtrauktas į tyrimų paktą, nors iš pradžių jie buvo skirti gydyti cistinę fibrozę - Vertex specializacijos sritį. Remdamiesi savo partnerystės sąlygomis, abi bendrovės susitarė pasidalyti tyrimų ir plėtros išlaidas, taip pat pelną, gautą iš bet kokio komercinio gydymo.
